治療漸凍人 中研院揪元兇闢新徑

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漸凍人往往面臨逐漸失去行動能力的恐懼。中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤院士所領導的研究團隊，日前完成鼠實驗證實，一種名為TDP-43的蛋白與俗稱漸凍人的運動神經元退化性疾病息息相關；為治療這種疾病開啟一條新路。

研究論文指出，研究團隊利用老鼠基因標靶技術，將老鼠脊髓運動神經元內TDP-43加以剔除，結果老鼠在六個月大神經細胞開始死亡，並出現駝背、運動失能、肌肉萎縮等運動神經元退化症症狀。

沈哲鯤教授指出，六個月大老鼠相當於三十多歲人類，運動神經元退化性疾病患者多半在三十五到四十歲左右發病，兩者症狀、病程很類似。

這項研究說明TDP-43蛋白功能缺失可能影響到脊髓運動神經元，運動神經元在人體的中樞神經系統內負責控制骨骼肌，運動神經元產生退化、萎縮，就導致無法傳遞訊息，肌肉便逐漸衰弱、死亡；發病機率為四百至一千人中有一名，大部分病患為自發性、基因突變造成，僅一成為遺傳。

研究團隊表示，運動神經元退化性疾病目前無藥物可治，透過這項老鼠模式可以進一步瞭解TDP-43對疾病發病機制影響，以協助研發、設計、測試治療用藥。這項研究成果刊登於國際「生物化學期刊」（JournalofBiologicalChemistry）。