治療神經退化 馬偕發表基因新法

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神經退化性疾病的基因治療有了新突破！馬偕醫院小兒遺傳科主任林達雄醫師發表新基因治療方法，運用「腺病毒相關病毒」，如貨車般將正常基因送達中樞神經細胞，細胞就會自行運作，以正常基因取代「腦白質退化症」異常基因，防堵發病。

這項動物實驗研究結果獲選為國際著名期刊「分子遺傳與代謝」八月封面故事。

林達雄醫師表示，基因治療神經退化性疾病最大障礙──很難在神經系統內達到全面性的治療效果，但此次研究團隊突破了這個障礙，成功將治療基因送達神經系統各部位，植入的正常基因、蛋白遍及前腦、脊髓末梢。

神經軸突傳導神經信息物質可以傳到遠端神經元，此次研究主要是利用這原理，以「腺病毒相關病毒」做為載體，攜帶正常基因，直接注射入實驗動物的中樞神經，注射部位在神經軸突聚集處，正常基因即可在進入細胞後，被送達遠方細胞，並且製造出正常酵素蛋白。

醫師解釋，過去研究，正常基因都只能被帶到鄰近位置，舉例來說，若從台北出發，正常基因可能只從台北被分送到新竹等地，而新方法讓正常基因可以被運送到更遠地方，如高雄、屏東等。

林達雄醫師指出，對於腦白質退化症相關疾病，例如尼曼匹克氏症、異染質腦白質退化症、高雪氏症、腎上腺髓質退化症、神經節甘脂儲積症、黏多醣儲積症等疾病，在國外雖有相關研究與人體臨床試驗，不過都遭遇到無法達到全面治療的困境，此次研究成果正可以解決這個問題。

此次研究同時找到小腦與脊髓神經退化的療法，藉由適當的基因療法構成完整的治療基因網絡，同時保護小腦與脊髓的神經纖維髓鞘與神經軸突，成功遏止了小腦與脊髓的髓鞘退化與神經軸突病變。這對於諸如小腦萎縮症、多發性硬化症、脊髓性肌肉萎縮症等疾病，將會是未來治療新契機。